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在这一背景下,应用意义:证实过表达 miR-378a-3p 的肌管囊泡可模拟运动效果,为 AD 患者提供非运动依赖的靶向治疗方案,解决 AD 患者运动能力受限的治疗困境。
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值得注意的是,应用意义:绕开了血脑屏障这个药物研发的最大障碍。靶点在血管上,药物不用进脑子,大大降低了研发难度和副作用风险,为神经退行性疾病的治疗打开了新方向。
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